телефон для заказа:0800 500 129

доставка бесплатная

You have no items in your shopping cart...
  • Акции
  • Элелисо порошок лиоф. для раствора для инфузий по 200 од во флак. №1


Элелисо порошок лиоф. для раствора для инфузий по 200 од во флак. №1

Краткая информация:


Элелисо Показания

Долговременная заместительная ферментная терапия у взрослых с подтвержденным диагнозом болезни Гоше 1-го типа.

Препарат можно применять пациентам детского возраста с подтвержденным диагнозом болезни Гоше 1-го типа и для лечения гематологических проявлений у пациентов детского возраста с подтвержденным диагнозом болезни Гоше 3-го типа. Клинические данные по пациентов детского возраста от 2 до 17 лет ограничены.

Цена: 402.2 грн. Доставка бесплатная (сума заказа от 150 грн).

Средняя цена :
402,20 грн

Элелисо порошок лиоф. для раствора для инфузий по 200 од во флак. №1



ИНСТРУКЦИЯ

Состав

действующее вещество : талиглюцераза альфа;

1 флакон содержит талиглюцеразы альфа 200 ЕД;

Вспомогательные вещества: маннит (Е421), полисорбат 80, натрия (как трехосновный дигидрат), лимонная кислота.

Лекарственная форма

Порошок лиофилизированный для приготовления раствора для инфузий.

Основные физико-химические свойства: белый или почти белый порошок, может формировать таблетку.

Фармакологическая группа

Средства, влияющие на пищеварительную систему и метаболические процессы. Ферментные препараты.Код АТХ A16A B11.

Фармакологические свойства

Механизм действия.

Болезнь Гоше - это аутосомно-рецессивное заболевание, вызванное мутацией гена глюкоцереброзидазы человека, что приводит к пониженной активности лизосомальных-ферментного глюкоцереброзидазы.Глюкоцереброзидазы катализирует превращение сфинголипидов глюкоцереброзиду в глюкозу и церамид.Ферментативная недостаточность приводит к накоплению субстрата глюкоцереброзиду преимущественно в лизосомальных отделениях макрофагов, увеличивает количество пенистых клеток или клеток Гоше, которые накапливаются в печени, селезенке и костном мозге.

Елелисо - это рекомбинантный аналог лизосомальной глюкоцереброзидазы человека, который катализирует гидролиз глюкоцереброзиду с образованием глюкозы и церамида, снижая количество накопленного глюкоцереброзиду. Поглощение препарата в клеточные лизосомы опосредуется связыванием цепей олигосахаридов маннозы Елелисо со специфическими рецепторами маннозы на поверхности клетки, что приводит к интернализации и дальнейшей транспортировки в лизосом.

Фармакокинетика.

Фармакокинетику талиглюцеразы альфа определяли у 38 пациентов (29 взрослых и 9 детей), получали внутривенные инфузии препарата Елелисо в дозах 30 единиц / кг или 60 единиц / кг каждые две недели.Доза Елелисо 30 единиц / кг не рекомендуется для пациентов с болезнью Гоше, ранее не получавших терапию (см. Раздел «Способ применения и дозы»). Фармакокинетические параметры для взрослых и детей приведены в таблице 1.

У пациентов с болезнью Гоше 1-го типа, получавших лечение препаратом Елелисо в дозах 30 единиц / кг или 60 единиц / кг (N = 29) каждые две недели как начальную терапию, определяли фармакокинетику первой дозы и на 38-й неделе лечения . При исследовании доз фармакокинетика талиглюцеразы альфа оказалась нелинейной с большим, чем пропорционально дозе, повышением экспозиции.

При введении повторных доз 30 или 60 единиц / кг каждые две недели ни одного значительного накопления или изменений фармакокинетики талиглюцеразы альфа в динамике от 1-й недели до 38-й недели не наблюдалось. Учитывая ограниченное количество данных, в этом исследовании не наблюдалось значимой разницы в показателях фармакокинетики между пациентами мужского и женского пола.

Фармакокинетику талиглюцеразы альфа определяли в 9 детей в возрасте от 4 до 17 лет с болезнью Гоше 1-го типа, получавших лечение препаратом Елелисо течение периода от 10 до 27 месяцев. 6 из 9 пациентов ранее не получавших терапию, а 3 пациента перешли по лечению имиглюцеразою. В группах применения 30 единиц / кг и 60 единиц / кг показатели клиренса у детей были подобны показателям взрослых пациентов. Значение AUC у детей были ниже значения AUC у взрослых пациентов через дозы талиглюцеразы альфа, которые зависели от массы, и более низкую массу тела у детей.

Таблица 1. Показатели фармакокинетики талиглюцеразы альфа после применения повторных доз у взрослых и детей с болезнью Гоше 1-го типа

 
Дети (N = 9)
Медиана (диапазон)
Взрослые на 38-й неделе (N = 29)
Медиана (диапазон)
 
 
30 единиц / кг
n = 5
60 единиц / кг
n = 4
30 единиц / кг
n = 14
60 единиц / кг
n = 15
Возраст, лет
15 (10, 17)
11 (4, 16)
35 (19, 74)
33 (19, 58)
Вес, кг
44,3 (22,8, 71,0)
28,6 (16,5, 50,4)
72,5 (51,5, 99,5)
73,5 (58,5, 87,0) a
AUC 0-∞ , нг * ч / мл b
1416 (535, 1969)
2984 (1606, 4273)
2007 (1007, 10092)
6459 (2548, 21020)a
1/2 , мин
37,1 (22,5, 56,8)
32,5 (18,0, 42,9)
18,9 (9,20, 57,9)
28,7 (11,3, 104) a
CL, л / ч
30,5 (17,4, 37,8)
15,8 (11,7, 24,9)
30,5 (6,79, 68,0)
18,5 (6,20, 37,9) a
SS , л
14,9 (10,1, 35,6)
8,80 (3,75, 21,4)
11,7 (2,3, 22,7)
10,7 (1,4, 18,5) a

A N = 14

b Значения, полученные на основе данных по концентрации, выраженных в нг / мл

Клинические исследования .

1. Клиническое исследование применения препарата Елелисо как первичной терапии.

Клиническое исследование с участием пациентов в возрасте от 19 лет.

Безопасность и эффективность препарата оценивались в 31 взрослого пациента с болезнью Гоше 1-го типа. Это было 9-месячного многоцентровое двойное слепое рандомизированное исследование с участием пациентов с увеличением селезенки (> 8 раз от нормы), связанным с болезнью Гоше, и тромбоцитопения (<120 000 / мм 3 ). На исходном уровне у 16 пациентов было увеличение селезенки, а у 10 пациентов - анемия. Все пациенты ранее не получали заместительной ферментной терапии.Пациенты с тяжелыми неврологическими симптомами исключались из исследования. Пациенты были в возрасте от 19 до 74 лет (средний возраст 36 лет), из них 48% были мужчинами. Пациенты были рандомизированы для получения препарата Елелисо в дозе или 30 единиц / кг (n = 15), или 60 единиц / кг (n = 16) каждые две недели. Рекомендуемая доза для пациентов, ранее не получавших терапию, составляет 60 единиц / кг каждые две недели. Елелисо 30 единиц / кг не является рекомендованной дозой лекарственного средства (см. Раздел «Способ применения и дозы»).

В таблице 2 приведены значения на исходном уровне и средние (± стандартное отклонение) изменения клинических показателей (объем селезенки, объем печени, количество тромбоцитов и гемоглобин) после 9 месяцев лечения Елелисо. Во всех клинических исследованиях объемы печени и селезенки определялись с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ), результаты определялись как масса тела (% МТ) и кратные нормальным (КН). Зарегистрированные изменения объема селезенки (снижение) по сравнению с исходным уровнем в первичной конечной точке считались клинически значимыми, учитывая естественный ход нелеченной болезни Гоше.

Таблица 2. Средние (стандартное отклонение) изменения в клинических параметрах исходного уровня до 9 месяцев у взрослых пациентов с болезнью Гоше 1-го типа, которые ранее не получали ферментозамисну терапию, при лечении препаратом Елелисо (N = 31)

  Клинический показатель 30 единиц / кг * (n = 15) 60 единиц / кг (n = 16)
Среднее значение
(Стандартное отклонение)
Среднее значение
(Стандартное отклонение)
Объем селезенки (% МТ) Выходной 3,1 (1,5) 3,3 (2,7)
9-й месяц 2,2 (1,3) 2,1 (1,9)
Изменение -0,9 (0,4)
  • 1,3 (1,1)
Объем селезенки (КН) Выходной 15,4 (7,7) 16,7 (13,4)
9-й месяц 11,1 (6,3) 10,4 (9,4)
Изменение
  • 4,5 (2,1)
  • 6,6, (5,4)
Объем печени (% МТ) Выходной 4,2 (0,9) 3,8 (1,0)
9-й месяц 3,6 (0,7) 3,1 (0,7)
Изменение
  • 0,6 (0,5)
  • 0,6 (0,4)
Объем печени (КН) Выходной 1,7 (0,4) 1,5 (0,4)
9-й месяц 1,4 (0,3) 1,2 (0,3)
Изменение
  • 0,2 (0,2)
  • 0,3 (0,2)
Количество тромбоцитов (мм 3 ) Выходной 75320 (40861) 65038 (28668)
9-й месяц 86747 (50989) 106531 (53212)
Изменение 11427 (20214) 41494 (47063)
Гемоглобин (г / дл) Выходной 12,2 (1,7) 11,4 (2,6)
9-й месяц 14,0 (1,4) 13,6 (2,0)
Изменение 1,6 (1,4) 2,2 (1,4)

* Рекомендуемая доза Елелисо для пациентов, ранее не получавших ферментозамисну терапию, составляет 60 единиц / кг каждые две недели. Доза 30 единиц / кг препарата Елелисо не является рекомендованной дозой лекарственного средства (см. Раздел «Способ применения и дозы»).

26 из 31 пациента в этом расширенном клиническом исследовании продолжили получать лечения Елелисо в слепом режиме с общей продолжительностью лечения до 24 месяцев. Были получены следующие данные, соответствующие изменениям клинических показателей от исходного уровня до 24-го месяца, в группах дозирования 30 единиц / кг (n = 17) и 60 единиц / кг (n = 14) соответственно: средний (стандартное отклонение) о ' Объем селезенки (% МТ) снижался на -1,4 (0,6) и 2,0 (2,0); уровень гемоглобина повышался на 1,3 (1,7) г / л и 2,4 (2,3) г / дл; объем печени (% МТ) снижался на -1,1 (0,5) и 1,0 (0,7); количество тромбоцитов увеличивалась на 28433 (31996) / мм 3 и 72 029 (68 157) / мм 3 .

Клиническое исследование с участием пациентов в возрасте до 16 лет.

Безопасность и эффективность препарата Елелисо оценивались в 9 детей с болезнью Гоше 1-го типа. Это было 12-месячное, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное исследование с участием пациентов, ранее не получавших терапию. Пациенты были в возрасте от 2 до 13 лет (средний возраст 8,1 года), из них 67% были мужского пола. Пациенты были рандомизированы для получения препарата Елелисо в дозе или 30 единиц / кг (n = 4), или 60 единиц / кг (n = 5) каждые две недели. Рекомендуемая доза для пациентов, ранее не получавших терапию, составляет 60 единиц / кг каждые две недели.Елелисо 30 единиц / кг не является рекомендованной дозой лекарственного средства (см. Раздел «Способ применения и дозы»).

Средний (± стандартное отклонение) объем селезенки для группы дозирования 60 единиц / кг составил 29,4 (± 24,3) КН и снизился до 12,9 (± 7,2) КН через 12 месяцев. Выходной объем печени для группы дозирования 60 единиц / кг составил 2,2 (± 0,5) КН и снизился до 1,7 (± 0,3) КН через 12 месяцев. Средняя (± стандартное отклонение) количество тромбоцитов для группы дозирования 60 единиц / кг составила 99 600 (± 42 899) / мм 3 на исходном уровне и увеличилась до 172200 (± 89290) / мм 3 через 12 месяцев.

2. Клинические исследования с целью изучения перехода пациентов по лечению имиглюцеразою лечения препаратом Елелисо.

Безопасность и эффективность препарата оценивались в 31 пациента (26 взрослых и 5 детей) с болезнью Гоше 1-го типа, которые перешли с имиглюцеразы на препарат Елелисо. Это было 9-месячного, многоцентровое, открытое исследование с одной группой пациентов, ранее получавших лечение имиглюцеразою в дозах от 9,5 единицы / кг до 60 единиц / кг в течение не менее 2 лет. Необходимыми условиями были стабильный клиническое состояние пациентов и получения пациентами стабильной дозы имиглюцеразы каждые две недели в течение не менее 6 месяцев до включения их в исследование.Пациенты были в возрасте 6-66 лет (средний возраст 42 года, включая пациентов детского возраста), из них 55% были мужчинами. Терапию имиглюцеразою прекращали, а лечения проводили один раз в две недели с применением такого же количества единиц, как в дозе имиглюцеразы, которую ранее получал каждый пациент. Если необходимо было поддержать клинические показатели (т.е. уровень гемоглобина, количество тромбоцитов, объем селезенки и печени), разрешалось проводить коррекцию дозы.

Средние (± стандартное отклонение) объемы органов и гематологические показатели оставались стабильными в течение 9 месяцев лечения. На исходном уровне объем селезенки составил 5,2 (± 0,9) КН, объем печени - 1,0 (± 0,1) КН, количество тромбоцитов - 161 137 (± 73387) / мм 3 , гемоглобин - 13 5 (± 1,4) г / дл. После 9 месяцев лечения Елелисо объем селезенки составил 4,8 (± 0,9) КН, объем печени - 1,0 (± 0,0) КН, количество тромбоцитов - 161 167 (± 80820) / мм 3 , гемоглобин - 13,4 (± 1,5) г / дл. Дозировка препарата не менялось в 30 из 31 пациента. Одному пациенту на 24-й неделе необходимо было повысить дозу (с 9,5 единиц / кг до 19 единиц / кг) из-за количества тромбоцитов 92000 / мм 3 на 22-й неделе, которая в дальнейшем повысилась до 170000 мм 3 на 9-м месяца.

Показания

Долговременная заместительная ферментная терапия у взрослых с подтвержденным диагнозом болезни Гоше 1-го типа.

Препарат можно применять пациентам детского возраста с подтвержденным диагнозом болезни Гоше 1-го типа и для лечения гематологических проявлений у пациентов детского возраста с подтвержденным диагнозом болезни Гоше 3-го типа. Клинические данные по пациентов детского возраста от 2 до 17 лет ограничены.

Противопоказания

Тяжелые аллергические реакции на талиглюцеразу альфа или другие компоненты препарата в анамнезе.

Взаимодействие с другими лекарственными средствами и другие виды взаимодействий

Не установлено.

Особенности применения

Реакции гиперчувствительности, в том числе анафилаксия.

У некоторых пациентов, получавших лечение препаратом Елелисо, возникали тяжелые реакции гиперчувствительности, в том числе анафилаксия. Во время клинических исследований у 2 из 72 (2,8%) пациентов, получавших лечение препаратом Елелисо, возникали признаки и симптомы анафилаксии, которые включали крапивницу, гипотензия, приливы, свистящее дыхание, стеснение в груди, тошноту, рвоту и головокружение. Эти реакции возникали во время инфузии препарата Елелисо.

Во время клинических исследований препарата в 21 из 72 (29%) пациентов возникли реакции гиперчувствительности, в том числе анафилаксия. Симптомы реакций включали зуд, ангионевротический отек, приливы, эритема, сыпь, рвота, кашель, стеснение в груди и раздражение горла. Эти реакции возникали в промежутке до 3:00 после начала инфузии (см. Раздел «Побочные реакции»).

За возможного развития анафилаксии следует быть готовым оказать надлежащую медицинскую помощь, когда применяется Елелисо. Нужно тщательно следить за пациентами в течение соответствующего времени после применения препарата, учитывая время возможного начала анафилаксии, взятый из результатов клинических исследований. Пациенты должны быть проинформированы о признаках и симптомах анафилаксии и о необходимости сразу обращаться за медицинской помощью при возникновении таких симптомов. Если возникнет анафилаксия, следует немедленно прекратить применение препарата Елелисо и начать соответствующее лечение.

Терапия реакций гиперчувствительности, в зависимости от степени тяжести реакции, должна включать снижение скорости или временном прекращении инфузии и / или применение антигистаминных, жаропонижающих препаратов и / или кортикостероидов в случае реакций легкой степени.Предварительное применение антигистаминных препаратов и / или кортикостероидов может предотвратить возникновение аллергических реакций. Во время клинических исследований пациентам планово не проводилась премедикация перед инфузией препарата Елелисо. Если возникает реакция гиперчувствительности тяжелой степени, следует немедленно прекратить инфузию препарата Елелисо и начать соответствующее лечение.

Следует учесть пользу и риски повторного применения Елелисо пациентам, у которых возникала реакция гиперчувствительности тяжелой степени, ассоциированная с этим препаратом. Следует быть внимательными во время повторного применения препарата и быть готовым оказать надлежащую медицинскую помощь (см. Раздел «Побочные реакции»)

Необходимо сообщить пациенту о признаках и симптомах анафилаксии и реакций гиперчувствительности и посоветовать обратиться за медицинской помощью в случае их возникновения. Необходимо сообщить пациенту о том, что следует провести тщательную повторную оценку целесообразности лечения Елелисо, если возникают серьезные реакции гиперчувствительности, в том числе анафилаксия.

Применение у лиц пожилого возраста

Во время клинических исследований 8 пациентов в возрасте от 65 лет получали лечения Елелисо.Клинические исследования Елелисо не включали достаточного количества пациентов в возрасте от 65, чтобы определить, отличается их ответ на лечение от ответа пациентов младшего возраста.

Применение в период беременности или кормления грудью.

Беременность

Удовлетворительных и хорошо контролируемых исследований применения Елелисо с участием беременных женщин не проводилось. В исследованиях на животных не обнаружено никаких свидетельств нарушения репродуктивной функции или нанесения вреда плоду в результате применения талиглюцеразы альфа. Поскольку по результатам исследований репродуктивной функции у животных не всегда можно спрогнозировать реакцию у человека, препарат Елелисо следует применять во время беременности только в случае очевидной необходимости.

Риск для матери и эмбриона / плода, связанный с болезнью

Женщины с болезнью Гоше 1-го типа имеют повышенный риск выкидыша, если не лечить и не контролировать симптомы болезни до зачатия и во время беременности. Беременность может обострять имеющиеся симптомы болезни Гоше 1-го типа или вызвать ее новые проявления. Проявления болезни Гоше 1-го типа могут привести к неблагоприятным последствиям беременности, в том числе гепатоспленомегалии, которая может препятствовать нормальному росту плода, и тромбоцитопении, которая может привести к возникновению кровотечения и кровоизлияния.

Кормление грудью

Неизвестно, проникает ли препарат Елелисо в грудное молоко. Поскольку многие лекарственные средства проникают в грудное молоко, препарат следует с осторожностью применять женщинам, которые кормят грудью.

Способность влиять на скорость реакции при управлении автотранспортом или другими механизмами.

Поскольку во время клинических исследований с талиглюцеразою альфа сообщалось о головокружении, пациентам следует знать о реакции их организма на препарат Елелисо перед тем, как управлять автотранспортом или другими механизмами.

Способ применения и дозы

Рекомендуемая доза

Лечение пациентов, ранее не получавших ферментозамисну терапию. Рекомендуемая доза для лечения взрослых, ранее не получавших терапию, и детей составляет 60 единиц / кг каждые 2 недели в виде 60-120-минутной инфузии.

Пациенты, которые переходят из имиглюцеразы. Пациенты, которые в настоящее время получают лечение имиглюцеразою по поводу болезни Гоше 1-го типа, могут перейти на препарат Елелисо.Пациентам, ранее получавших лечение имиглюцеразою в стабильном дозировке, при переходе с имиглюцеразы на препарат Елелисо рекомендуется начинать лечение препаратом Елелисо в той же дозе.

Коррекцию дозы можно проводить на основе достижения и поддержания терапевтических целей для каждого пациента (см. «Клинические исследования»).

Препарат Елелисо следует восстанавливать, разводить и использовать под наблюдением медицинского работника.

Инструкции по приготовлению

Каждый флакон Елелисо содержит 200 единиц талиглюцеразы альфа и предназначен только для однократного применения. Не используйте флакон более одного раза. Этапы восстановления и растворения должны проводиться в асептических условиях.

Препарат необходимо восстановить в стерильной воде для инъекций и растворить в 0,9% растворе хлорида натрия до получения конечного объема 100-200 мл, а затем ввести с помощью внутривенной инфузии.

Препарат Елелисо готовят в асептических условиях, придерживаясь следующей последовательности.

1. Определяют количество флаконов, которые необходимо восстановить, на основе массы тела пациента и рекомендуемой дозы 60 единиц / кг, выполняя такие расчеты (1-3):

(1) суммарная доза в единицах = масса тела пациента (кг) × доза (60 единиц / кг);

(2) суммарное количество флаконов = суммарная доза в единицах, деленная на 200 единиц / флакон

(3) округляют до следующего полного флакона. 

2. Получают необходимое количество флаконов из холодильника. Нельзя оставлять эти флаконы при комнатной температуре дольше 24 часов к восстановлению. Флаконы нельзя нагревать или подогревать в микроволновой печи.

3. Каждый флакон препарата Елелисо восстанавливают с помощью 5,1 мл стерильной воды для инъекций до получения объема восстановленного препарата 5,3 мл и объема извлекаемого 5 мл. При восстановлении осторожно перемешивают содержимое флаконов. НЕ встряхивать. Перед дальнейшим разведением визуально осматривают раствор во флаконах; раствор должен быть прозрачным и бесцветным. Нельзя применять раствор, если его цвет изменился или если он содержит посторонние механические частицы.

4. Набирают рассчитанную дозу препарата из соответствующего количества флаконов и разводят 0,9% раствором натрия хлорида для инъекций до получения конечного объема 100-200 мл.

  • Для детей следует использовать конечный объем 100-120 мл.
  • Для взрослых можно использовать конечный объем 130-150 мл. Однако если объем только восстановленного продукта составляет 130-150 мл или выше, конечный объем не должен превышать 200 мл.

5. Осторожно перемешивают. НЕ встряхивать. Поскольку это раствор белка, после растворения порой может возникать легкая флокуляция (в виде полупрозрачных волокон).

Инструкции по применению

После восстановления и разведения приготовленный раствор следует применять методом инфузии и фильтровать через проходной фильтр с низким связыванием белка и размером пор 0,2 мкм.

  • Для детей начальная скорость инфузии должна составлять 1 мл / мин. После установления переносимости препарата Елелисо скорость инфузии можно увеличить, но не выше рекомендованного максимального значения 2 мл / мин. Весь объем инфузионных растворов необходимо ввести за период, составляет не менее 60 минут.
  • Для взрослых: начальная скорость инфузии должна составлять 1,2 мл / мин. После установления переносимости препарата Елелисо скорость инфузии можно увеличить, но не выше рекомендованного максимального значения 2,2 мл / мин. Весь объем инфузионных растворов необходимо ввести за период, составляет не менее 60 минут.

Поскольку Елелисо не содержит консервантов, применять препарат необходимо сразу после восстановления. Если применить его сразу невозможно, восстановленный препарат можно хранить до 24 часов при температуре 2-8 ° C в защищенном от света месте или в 4:00 при 20-25 ° C, а не защищая от света. Разведенный препарат можно хранить до 24 часов при температуре 2-8 ° C в защищенном от света месте. В общем, восстановлен и разведенный препарат можно хранить не более 24 часов. Не замораживать. Неиспользованный препарат нужно выбросить.

Дети.

Дети (в возрасте от 2 до 17 лет)

В клинических исследованиях препарат Елелисо применялся ограниченном количестве детей в возрасте от 2 до 17 лет. Исследования, проведенные в настоящее время, продемонстрировали такие же результаты по эффективности терапии и видов и частоты возникновения побочных явлений, как и у взрослых пациентов. В общем сравнивать частые побочные реакции у взрослых и детей сложно из-за незначительного количества пациентов в группах лечения.

Недостаточно данных, чтобы рекомендовать дозировку препарата детям до 2 лет из-за отсутствия клинических исследований для этой группы пациентов.

Передозировка

Опыт о передозировке препаратом Елелисо отсутствует.

Побочные реакции

Опыт, полученный в клинических исследованиях

Поскольку условия, при которых проводятся клинические исследования, очень отличаются, частота побочных реакций, наблюдается в клинических исследованиях лекарственного средства, не подлежит непосредственному сравнению с частотой, полученной в клинических исследованиях другого лекарственного средства, и может не отражать частоту побочных реакций, наблюдается на практике.

В клинических исследованиях применения препарата Елелисо (в виде начальной терапии и после перехода по лечению имиглюцеразою) (N = 72) частыми (≥5%) побочными реакциями были зуд, приливы, головная боль, боль в суставах, боль в конечностях, боль в животе, рвота, повышенная утомляемость, боль в спине, головокружение, тошнота и сыпь.

Клинические исследования препарата Елелисо, предназначавшийся в качестве начальной терапии

  • Клиническое исследование с участием пациентов в возрасте от 19 лет

Безопасность Елелисо в дозах 30 единиц / кг (n = 16) или 60 единиц / кг (n = 16) каждые две недели оценивали во время 9-месячного рандомизированного клинического исследования с участием 32 взрослых пациентов (в возрасте от 19 до 74 лет) с болезнью Гоше 1-го типа, которые ранее не получали ферментозамисну терапию.

Таблица 3. Побочные реакции, возникавшие в ≥5% взрослых пациентов, получавших лечение препаратом Елелисо и ранее не получавших ферментозамисну терапию

Название
Количество взрослых пациентов, ранее не получавших терапию (N = 32), n (%)
Головная боль
6 (19%)
Боль в суставах
4 (13%)
Повышенная утомляемость
3 (9%)
Тошнота
3 (9%)
Головокружение
3 (9%)
Боль в животе
2 (6%)
Зуд
2 (6%)
Горячие приливы
2 (6%)
Рвота
2 (6%)
Крапивница
2 (6%)

Подобные побочные реакции наблюдались у пациентов, которые продолжили лечения Елелисо при удлинении продолжительности исследования до 24 месяцев. У одного пациента наблюдалась иммуноопосредованных стойка медикаментозная эритема типа III, которая продолжалась в течение исследования.

  • Клиническое исследование с участием пациентов в возрасте до 16 лет включительно

Безопасность препарата Елелисо в дозах 30 единиц / кг (n = 4) или 60 единиц / кг (n = 5) каждые две недели оценивали во время 12-месячного рандомизированного клинического исследования с участием 9 детей (в возрасте от 2 до 13 лет) с болезнью Гоше 1-го типа, которые ранее не получали ферментозамисну терапию.

Частой побочной реакцией (≥10%) было рвота, которое возникало в 4 из 9 пациентов. У двух пациентов развились реакции гиперчувствительности; у одного возникла рвота тяжелой степени и воспаление желудочно-кишечного тракта, а у другого - раздражение горла легкой степени и дискомфорт в грудной клетке. Оба пациента испытывали улучшение после лечения антигистаминными препаратами и продолжили лечения Елелисо.

Клиническое исследование с участием пациентов, перешедших по лечению имиглюцеразою на препарат Елелисо

Безопасность препарата Елелисо оценивали в 31 пациента (26 взрослых и 5 детей) в возрасте от 6 до 66 лет с болезнью Гоше 1-го типа, которые ранее получали лечение имиглюцеразою течение по крайней мере 2 лет. Елелисо применяли в течение 9 месяцев, доза (единиц / кг) равна предыдущей дозе имиглюцеразы для каждого пациента.

Таблица 4. Побочные реакции в ≥10% пациентов, которые были переведены по лечению имиглюцеразою на препарат Елелисо

Название 
Количество пациентов, которые были переведены по лечению имиглюцеразою
(N = 31, 26 взрослых и 5 детей), n (%)
Боль в суставах
4 (13%)
Головная боль
4 (13%)
Боль в конечностях
3 (10%)

Иммуногенность.

Как и в случаях с другими лекарственными средствами, содержащими белки, у пациентов могут образовывались антитела к препарату Елелисо.

В клинических исследованиях с участием взрослых пациентов, ранее не получавших ферментозамисну терапию, у 17 (53%) из 32 пациентов во время лечения Елелисо образовались антитела, а 2 (6%) из 32 пациентов имели положительные результаты анализа на антитела на исходном уровне перед лечением.С 17 пациентов, у которых образовались антитела во время лечения Елелисо, у 6 пациентов (35%) развились реакции гиперчувствительности, 2 них имели проявления анафилаксии. 2 из 17 пациентов, у которых образовались антитела во время лечения, прекратили лечение из-за реакции гиперчувствительности, один из них имел проявления анафилаксии. С 2 пациентов, имевших положительные результаты анализа на антитела к началу лечения Елелисо, у одного развилась реакция гиперчувствительности при применении первой дозы препарата, и он был исключен из исследования. У второго пациента побочная реакция не возникла.

Во время клинического исследования с участием детей, ранее не получавших ферментозамисну терапию, у 2 (22%) из 9 пациентов образовались антитела во время лечения Елелисо, а 1 из 9 пациентов имел положительный результат анализа на антитела к началу лечения. У двух пациентов (у одного из них образовались антитела во время лечения, а второй имел положительный результат анализа на антитела на исходном уровне) возникли реакции гиперчувствительности. Оба пациента продолжили лечения Елелисо.

Во время клинического исследования с участием 31 пациента (26 взрослых и 5 детей), которые перешли по лечению имиглюцеразою на Елелисо, в 4 взрослых (13% пациентов) образовались антитела во время лечения Елелисо. Еще 4 пациента (13%, 2 взрослых и 2 детей) имели положительные результаты анализа на антитела на исходном уровне, но после перехода на Елелисо имели отрицательные результаты. В 2 взрослых пациентов (у одного из них образовались антитела после перехода с имиглюцеразы, а второй имел положительный результат анализа на антититила на исходном уровне) возникли реакции гиперчувствительности. Оба пациента продолжили лечения Елелисо.

Связь между возникновением антител и развитием реакций гиперчувствительности понятен не до конца.Мониторинг образования антител к препарату Елелисо может быть целесообразным для пациентов, которые имеют положительные результаты анализа на антитела или в которых возникали реакции гиперчувствительности на препарат или другие ферментозамисни терапии.

В 29 из 30 пациентов (взрослых и детей), которые имели положительный результат анализа на антитела, провели анализ на нейтрализующие антитела, которые могут ингибировать ферментную активность Елелисо. Нейтрализующие антитела были обнаружены в 3 (10,3%) из 29 пациентов (2 взрослых пациенты, ранее не получавших терапию, и 1 взрослый пациент, который перешел по лечению имиглюцеразою). Из-за ограниченности доступных данных невозможно установить связь между наличием нейтрализующих антител и терапевтической эффективностью препарата Елелисо.

Результаты количественной оценки иммуногенности очень зависят от чувствительности и специфичности количественного определения, и на них может влиять несколько факторов, в частности методика проведения количественного определения, обращения с образцами, время забора образцов, одновременное применение других лекарственных средств и основное заболевание. Поэтому сравнение частоты образования антител к Елелисо с частотой образования антител к другим препаратам может быть недостоверным.

Послерегистрационный опыт.

Во время послерегистрационного применения препарата Елелисо в странах, где он представлен на рынке, отмечались указанные выше побочные реакции. Поскольку об этих реакции сообщалось на добровольной основе неизвестным количеством людей, не всегда возможно по достоинству оценить их частоту или установить причинную связь с воздействием препарата.

Со стороны иммунной системы: анафилаксия (см. Раздел «Особенности применения»).

Срок годности

2 года.

Условия хранения

Хранить при температуре 2-8 ° С в оригинальной упаковке для защиты от света.

Упаковка

По 200 ЕД препарата во флаконе в картонной коробке.

Категория отпуска

по рецепту.

Производитель

Фармация и Апджон Компани / Pharmacia & Upjohn Company.

Фармакологические и его адрес места осуществления деятельности

7000 Портедж Роуд, Каламазу, Мичиган (МИ) 49001, США / 7000 Portage Road, Kalamazoo, Michigan (MI) 49001, USA.

Используйте пробелы для отделения меток. Используйте одинарные кавычки (') для фраз.

Напишите, пожалуйста, больше об этом препарате!

Спасибо! Ваш отзыв поможет узнать больше о товаре: Элелисо порошок лиоф. для раствора для инфузий по 200 од во флак. №1

Как вы оцениваете этот товар? *

  1 звезда 2 звезды 3 звезды 4 звезды 5 звёзд
Общая оценка
Качество
Цена